創(chuàng)新型藥企需要全方位構(gòu)建商業(yè)化能力
2023/6/7 20:58:23點(diǎn)擊：
根據(jù)全球TOP50生物醫(yī)藥企業(yè)的研發(fā)績效報告，隨著各國藥品審評審批流程不斷優(yōu)化、ICH影響下的全球藥品監(jiān)管法規(guī)趨同，及多元化跨國監(jiān)管合作項(xiàng)目的不斷深化，2010—2020年期間，全球新藥的平均開發(fā)時間縮短30%。
與此同時，隨著資本的不斷投入、新興技術(shù)突破、精準(zhǔn)醫(yī)療升溫、外部合作更加廣泛多維以及產(chǎn)業(yè)鏈整體水平提升，TOP50生物醫(yī)藥企業(yè)每年獲批新分子實(shí)體的數(shù)量穩(wěn)步增加，并在2020年創(chuàng)歷史新高。雖然在研究周期內(nèi)，單項(xiàng)目平均研發(fā)支出增長33%，但考慮到在此期間的CPI、人力成本上漲等因素，項(xiàng)目研發(fā)經(jīng)費(fèi)相對未出現(xiàn)明顯增長。
樣本企業(yè)在2020年的臨床開發(fā)費(fèi)用占總研發(fā)支出的43%，與近幾年的趨勢保持一致。人力工時（FTEs）投入方面，在臨床、藥學(xué)和早期研究方面的投入占比73%；法規(guī)方面投入占10.9%，凸顯了企業(yè)對合規(guī)的重視程度。按研發(fā)階段，Ⅲ期臨床試驗(yàn)投入（研發(fā)經(jīng)費(fèi)和 FTEs）比例不斷下降，但在臨床試驗(yàn)各階段中依然最高。早期研究、產(chǎn)品首次獲批后的全球上市，及拓展適應(yīng)證的研發(fā)經(jīng)費(fèi)和FTEs投入，占比超過整體研發(fā)投入1/3。
在臨床試驗(yàn)階段，全球藥企也面臨患者招募和費(fèi)用問題。2016—2020年期間，單個Ⅲ期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的患者實(shí)際招募中位數(shù)下降50%，原因可能是精準(zhǔn)醫(yī)療、生物標(biāo)記物的使用和孤兒藥開發(fā)將中位數(shù)拉低。同時，由于部分試驗(yàn)的復(fù)雜性、個性化治療和患者的稀缺性，患者整體招募周期普遍延長。在所有臨床試驗(yàn)中，患者直接費(fèi)用平均值中位數(shù)最高的領(lǐng)域?yàn)槟[瘤，其次分別為肌肉骨骼、消化道、皮膚、心血管、神經(jīng)系統(tǒng)、內(nèi)分泌和代謝、呼吸道與傳染病領(lǐng)域（由于統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)有限，泌尿生殖系統(tǒng)和腎臟未被列入本次統(tǒng)計(jì)分析中）。
國內(nèi)創(chuàng)新藥企正在奮力向體系完善、經(jīng)驗(yàn)豐富的全球藥企靠攏。部分中國創(chuàng)新藥企業(yè)在營收、管線或研發(fā)投入單項(xiàng)上已接近或達(dá)到全球藥企指標(biāo)。但中國企業(yè)的源頭創(chuàng)新力、整體研發(fā)績效和商業(yè)化能力，仍需提升。
數(shù)據(jù)顯示，2018—2022年期間，中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新TOP25企業(yè)在全球開展的臨床試驗(yàn)數(shù)量持續(xù)增長，2021年超過2700項(xiàng)；2022年受到疫情和資金壓力影響，臨床試驗(yàn)數(shù)量回落至2000項(xiàng)左右，約60%臨床試驗(yàn)在中國開展。表明國內(nèi)創(chuàng)新藥企在評估風(fēng)險和投資回報后，依然將開發(fā)重心和首要選擇放在中國市場。
除歐美傳統(tǒng)市場外，在RCEP（區(qū)域全面經(jīng)濟(jì)伙伴關(guān)系協(xié)定）和“一帶一路”倡議下，東南亞和泛太平洋地區(qū)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目活躍，2022年開展臨床試驗(yàn)數(shù)量占比與美國和歐盟相當(dāng)。這與中國藥企從本土市場輻射到周邊國家和地區(qū)、再到區(qū)域市場、最后走向全球市場的典型全球化成長路徑和策略相符。
利用藥物研發(fā)時程與成功率人工智能分析工具（DTSR），以非小細(xì)胞肺癌所有開發(fā)項(xiàng)目的臨床試驗(yàn)和申報注冊階段的歷史開發(fā)數(shù)據(jù)作為研究對象，對比分析全球以及美國、歐盟、日本和中國的開發(fā)時間中位數(shù)和成功率。結(jié)果顯示，中國Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗(yàn)開發(fā)時間中位數(shù)均明顯低于全球和美、歐、日水平，且成功率遠(yuǎn)高于其他國家和地區(qū)。當(dāng)然，這一研發(fā)績效也可能是部分中國創(chuàng)新藥企業(yè)采取Me-too或Fast-Follow的開發(fā)策略。
當(dāng)前，新藥研發(fā)呈現(xiàn)出兩種截然相反的趨勢。一方面，新分子實(shí)體藥物獲批數(shù)量不斷增加，更多的藥物聯(lián)用、精準(zhǔn)醫(yī)療為疾病治療提供更多選擇和途徑。另一方面，市場細(xì)分和藥物市場定位為創(chuàng)新藥企帶來了臨床開發(fā)難度、患者招募方面的挑戰(zhàn)。中國創(chuàng)新藥企還同時面臨產(chǎn)品商業(yè)化和投資回報率的實(shí)際擔(dān)憂。
面對復(fù)雜、多變的內(nèi)外環(huán)境，國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)應(yīng)適當(dāng)調(diào)整研發(fā)和商業(yè)策略，以便在競爭激烈和環(huán)境復(fù)雜的市場中取得商業(yè)化成功。包括平衡項(xiàng)目風(fēng)險和投入，正確投資成功率高的項(xiàng)目標(biāo)的；運(yùn)用技術(shù)簡化臨床試驗(yàn)，加速臨床試驗(yàn)開發(fā)進(jìn)程；整合臨床試驗(yàn)證據(jù)生成和獲取策略，在多樣化和競爭激烈的適應(yīng)證領(lǐng)域創(chuàng)造更多產(chǎn)品價值。
藥物獲批后的商業(yè)化及全球市場拓展也是必然趨勢，企業(yè)需積極構(gòu)建全方位的商業(yè)化能力與策略。
一是構(gòu)建貫穿藥品全生命周期的全球法規(guī)策略，與研發(fā)策略、商業(yè)策略相輔相成，應(yīng)對日益變化、紛繁復(fù)雜的全球藥品監(jiān)管環(huán)境以及合規(guī)挑戰(zhàn)，助力藥物全球同步研發(fā)，提高研發(fā)績效，加速新藥上市進(jìn)程。
二是加速患者可及性，將全球市場準(zhǔn)入與開發(fā)策略納入戰(zhàn)略規(guī)劃，更早啟動證據(jù)生成、價值主張以及利益相關(guān)方的溝通工作，在新藥研發(fā)各階段定期開展項(xiàng)目價值定位和GO/NO GO決策。以患者為中心，識別未滿足的患者需求和機(jī)會，制定精準(zhǔn)市場營銷策略。
三是持續(xù)推進(jìn)數(shù)字化轉(zhuǎn)型，利用大數(shù)據(jù)、機(jī)器學(xué)習(xí)等技術(shù)，整合企業(yè)內(nèi)外部信息和多種開放數(shù)據(jù)源，構(gòu)建企業(yè)數(shù)據(jù)分析平臺，及時、精準(zhǔn)洞見關(guān)鍵變化，分析影響和機(jī)會。（信息來源：中國食品藥品網(wǎng)）
與此同時，隨著資本的不斷投入、新興技術(shù)突破、精準(zhǔn)醫(yī)療升溫、外部合作更加廣泛多維以及產(chǎn)業(yè)鏈整體水平提升，TOP50生物醫(yī)藥企業(yè)每年獲批新分子實(shí)體的數(shù)量穩(wěn)步增加，并在2020年創(chuàng)歷史新高。雖然在研究周期內(nèi)，單項(xiàng)目平均研發(fā)支出增長33%，但考慮到在此期間的CPI、人力成本上漲等因素，項(xiàng)目研發(fā)經(jīng)費(fèi)相對未出現(xiàn)明顯增長。
樣本企業(yè)在2020年的臨床開發(fā)費(fèi)用占總研發(fā)支出的43%，與近幾年的趨勢保持一致。人力工時（FTEs）投入方面，在臨床、藥學(xué)和早期研究方面的投入占比73%；法規(guī)方面投入占10.9%，凸顯了企業(yè)對合規(guī)的重視程度。按研發(fā)階段，Ⅲ期臨床試驗(yàn)投入（研發(fā)經(jīng)費(fèi)和 FTEs）比例不斷下降，但在臨床試驗(yàn)各階段中依然最高。早期研究、產(chǎn)品首次獲批后的全球上市，及拓展適應(yīng)證的研發(fā)經(jīng)費(fèi)和FTEs投入，占比超過整體研發(fā)投入1/3。
在臨床試驗(yàn)階段，全球藥企也面臨患者招募和費(fèi)用問題。2016—2020年期間，單個Ⅲ期臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的患者實(shí)際招募中位數(shù)下降50%，原因可能是精準(zhǔn)醫(yī)療、生物標(biāo)記物的使用和孤兒藥開發(fā)將中位數(shù)拉低。同時，由于部分試驗(yàn)的復(fù)雜性、個性化治療和患者的稀缺性，患者整體招募周期普遍延長。在所有臨床試驗(yàn)中，患者直接費(fèi)用平均值中位數(shù)最高的領(lǐng)域?yàn)槟[瘤，其次分別為肌肉骨骼、消化道、皮膚、心血管、神經(jīng)系統(tǒng)、內(nèi)分泌和代謝、呼吸道與傳染病領(lǐng)域（由于統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)有限，泌尿生殖系統(tǒng)和腎臟未被列入本次統(tǒng)計(jì)分析中）。
國內(nèi)創(chuàng)新藥企正在奮力向體系完善、經(jīng)驗(yàn)豐富的全球藥企靠攏。部分中國創(chuàng)新藥企業(yè)在營收、管線或研發(fā)投入單項(xiàng)上已接近或達(dá)到全球藥企指標(biāo)。但中國企業(yè)的源頭創(chuàng)新力、整體研發(fā)績效和商業(yè)化能力，仍需提升。
數(shù)據(jù)顯示，2018—2022年期間，中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新TOP25企業(yè)在全球開展的臨床試驗(yàn)數(shù)量持續(xù)增長，2021年超過2700項(xiàng)；2022年受到疫情和資金壓力影響，臨床試驗(yàn)數(shù)量回落至2000項(xiàng)左右，約60%臨床試驗(yàn)在中國開展。表明國內(nèi)創(chuàng)新藥企在評估風(fēng)險和投資回報后，依然將開發(fā)重心和首要選擇放在中國市場。
除歐美傳統(tǒng)市場外，在RCEP（區(qū)域全面經(jīng)濟(jì)伙伴關(guān)系協(xié)定）和“一帶一路”倡議下，東南亞和泛太平洋地區(qū)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目活躍，2022年開展臨床試驗(yàn)數(shù)量占比與美國和歐盟相當(dāng)。這與中國藥企從本土市場輻射到周邊國家和地區(qū)、再到區(qū)域市場、最后走向全球市場的典型全球化成長路徑和策略相符。
利用藥物研發(fā)時程與成功率人工智能分析工具（DTSR），以非小細(xì)胞肺癌所有開發(fā)項(xiàng)目的臨床試驗(yàn)和申報注冊階段的歷史開發(fā)數(shù)據(jù)作為研究對象，對比分析全球以及美國、歐盟、日本和中國的開發(fā)時間中位數(shù)和成功率。結(jié)果顯示，中國Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗(yàn)開發(fā)時間中位數(shù)均明顯低于全球和美、歐、日水平，且成功率遠(yuǎn)高于其他國家和地區(qū)。當(dāng)然，這一研發(fā)績效也可能是部分中國創(chuàng)新藥企業(yè)采取Me-too或Fast-Follow的開發(fā)策略。
當(dāng)前，新藥研發(fā)呈現(xiàn)出兩種截然相反的趨勢。一方面，新分子實(shí)體藥物獲批數(shù)量不斷增加，更多的藥物聯(lián)用、精準(zhǔn)醫(yī)療為疾病治療提供更多選擇和途徑。另一方面，市場細(xì)分和藥物市場定位為創(chuàng)新藥企帶來了臨床開發(fā)難度、患者招募方面的挑戰(zhàn)。中國創(chuàng)新藥企還同時面臨產(chǎn)品商業(yè)化和投資回報率的實(shí)際擔(dān)憂。
面對復(fù)雜、多變的內(nèi)外環(huán)境，國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)應(yīng)適當(dāng)調(diào)整研發(fā)和商業(yè)策略，以便在競爭激烈和環(huán)境復(fù)雜的市場中取得商業(yè)化成功。包括平衡項(xiàng)目風(fēng)險和投入，正確投資成功率高的項(xiàng)目標(biāo)的；運(yùn)用技術(shù)簡化臨床試驗(yàn)，加速臨床試驗(yàn)開發(fā)進(jìn)程；整合臨床試驗(yàn)證據(jù)生成和獲取策略，在多樣化和競爭激烈的適應(yīng)證領(lǐng)域創(chuàng)造更多產(chǎn)品價值。
藥物獲批后的商業(yè)化及全球市場拓展也是必然趨勢，企業(yè)需積極構(gòu)建全方位的商業(yè)化能力與策略。
一是構(gòu)建貫穿藥品全生命周期的全球法規(guī)策略，與研發(fā)策略、商業(yè)策略相輔相成，應(yīng)對日益變化、紛繁復(fù)雜的全球藥品監(jiān)管環(huán)境以及合規(guī)挑戰(zhàn)，助力藥物全球同步研發(fā)，提高研發(fā)績效，加速新藥上市進(jìn)程。
二是加速患者可及性，將全球市場準(zhǔn)入與開發(fā)策略納入戰(zhàn)略規(guī)劃，更早啟動證據(jù)生成、價值主張以及利益相關(guān)方的溝通工作，在新藥研發(fā)各階段定期開展項(xiàng)目價值定位和GO/NO GO決策。以患者為中心，識別未滿足的患者需求和機(jī)會，制定精準(zhǔn)市場營銷策略。
三是持續(xù)推進(jìn)數(shù)字化轉(zhuǎn)型，利用大數(shù)據(jù)、機(jī)器學(xué)習(xí)等技術(shù)，整合企業(yè)內(nèi)外部信息和多種開放數(shù)據(jù)源，構(gòu)建企業(yè)數(shù)據(jù)分析平臺，及時、精準(zhǔn)洞見關(guān)鍵變化，分析影響和機(jī)會。（信息來源：中國食品藥品網(wǎng)）
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